endokrin Page 25

azalarak 6 y>l tedavi sonras> y>lda 4.8 cm de¤erine düflmüfltür. Baz> çal>flmalarda büyüme h>z>na ve
eriflkin boya bak>ld>¤>nda, büyüme hormonu rezistan çocuklar>n IGF-1 tedavisine yan>t>, büyüme
hormonu eksikli¤i olan çocuklar>n büyüme hormonu tedavisine yan>t>ndan daha az önemi oldu¤u
bildirilmifltir. Baz> olas> nedenler flunlard>r: GH olmad>¤> için IGFBP3 ve ALS düzeyleri art>r>lamaz
bu da IGF-1'in hedef dokulara tafl>nmas>nda azalmaya neden olur; büyüme pla¤>nda büyüme hor-
monu ile uyar>lm>fl prekondrosit proliferasyonunun olmay>fl>; büyüme pla¤>nda büyüme hormonu
ile indüklenen lokal IGF-1 üretiminin eksikli¤i; hipoglisemi riski nedeni ile daha yüksek doz IGF-
1 kullan>m>nda güçlük.

VI. GÜVENL

A. Hipoglisemi bildirilmifltir, fakat IGF-1 g>da al>m> ile birlikte verilirse bu yan etki çok olas> de-

¤ildir.

B. Hastalar>n %5 kadar>nda intrakraniyal hipertansiyon geliflebilir.
C. Tonsiller ve adenoid hipertrofi gibi lenfoid doku hipertrofileri hastalar>n %25 kadar>nda gö-

rülür.

D. Hastalar>n ~%50'sinde anti-IGF-1 antikorlar geliflmifl, fakat büyüme yan>t> üzerine etkisi olma-

m>flt>r.

E. Özellikle puberte döneminde olan baz> hastalarda yüzde kabalaflma görülmüfl. Ya¤s>z vücut kit-

lesinde art>fl ve vücut ya¤>nda azalmaya yol açan büyüme hormonu yan>t>n>n aksine, IGF-1 te-
davisiyle hem ya¤s>z vücut kitlesi hem de ya¤ kitlesi artar.

VII. IGF-1 TEDAV< END

IGF-1 eksikli¤i, boy standart deviasyon skorunun 3.0 alt>nda olmas>, bazal IGF-1 standart devi-
asyon skorunun 3.0 alt>nda olmas> ve büyüme hormonu stimülasyon testlerinde normal veya
yükselmifl büyüme hormonu yan>t>n>n olmas> olarak tan>mlan>r. Baz> çal>flmalar Noonan sendro-
munu incelemektedir, çünkü Noonan sendromu hastalar>n>n ~%50'sinde büyüme hormonu resep-
tör iletifliminde görev alan non-reseptör tip protein tirozin fosfataz> kodlayan PTPN11 geninde mu-
tasyon vard>r. Araflt>r>lan di¤er bir grup, büyüme hormonu eksikli¤i olan fakat en az bir y>ll>k te-
daviye suboptimal yan>t> olan ve teorik olarak IGF-1 tedavisine yan>t verebilecek hastalard>r.

VIII. SONUÇ/YAZARIN DENEY

A. Bu yaz>n>n yaz>ld>¤> zaman, boy standart deviasyonunun ve bazal IGF-1 standart deviasyonu-

nun 3.0 den fazla olan ve büyüme hormonu stimülasyon testlerine artm>fl büyüme hormonu
yan>t> olan primer IGF-1 eksikli¤i tan>l> >30 hastaya IGF-1 uygulad>m. Her vakada büyüme h>-
z>nda düzelme boyda en az 1 standart deviasyon skoru saptand>. Alt> hastal>k baflka bir grup-
ta, yüksek dozlarda GH uygulamas>na yan>ts>z hastalara IGF-1 kulland>m. Bu alt> hastan>n be-
flinde standart deviasyon skoru 3'den 1'e düzelirken, kalan bir hastada skor 3'den 2'e
düzeldi.

B. Kombinasyon tedavisi. Tek bafl>na büyüme hormonu veya tek bafl>na IGF-1 tedavisine be-

lirgin yan>t vermeyen 24 hastal>k üçüncü bir grup hastada büyüme hormonu ve IGF-1 kombi-
nasyonunu kulland>m. Kombinasyon ile boy uzama h>z> 3'den 1 standart deviasyon de¤eri-
ne düzeldi.

C. Yazar>n ilk deneyimine göre; klinik çal>flmalar bu endikasyonlar için kombinasyon tedavisinin

gerekli¤ini araflt>rmak üzere yap>lmal>d>r.

Önerilen Kaynaklar
Backeljauw PF, Underwood LE; GHIS Collaborative Group. Growth hormone insensitivity syndrome.

Therapy for 6.5-7.5 years with recombinant insulin-like growth factor I in children with growth
hormone insensitivity syndrome: a clinical research center study. J Clin endocrinol Metab 2001;
86(4):1504-1510.

Bölüm 8: Selektif K>sa Çocuk Popülasyonunda IGF-1'in Rolü

107